Наука

Хроническую боль можно лечить «генетическими лекарствами», и довольно недорого

Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Диего разработали метод подавления гена, отвечающего за высокий\низкий болевой порог. Генная инженерия обеспечила мышам низкую чувствительность к боли на длительные периоды времени.

Исследователи считают, что в будущем их метод сможет стать безопасной, не вызывающей привыкания альтернативой опиоидам. Достигнутые результаты подробно описаны в Science Translational Medicine.

Метод опирается на технологию редактирования генов CRISPR, разработанную для лечения генетических болезней человека. CRISPR была открыта в 2012 году молекулярным биологом, профессором Дженнифер Дудной из Университета Беркли в Калифорнии. Основу технологии позаимствовали у кишечной палочки Escherichia coli. Выяснилось, что эта распространенная бактерия умеет бороться с атакующими ее вирусами, производя особый белок, который взламывает генетический код вируса и тем самым уничтожает его. Этот белок — нечто вроде ножниц, которые разрезают молекулу ДНК вируса.

Ученые могут применять эту схему, позаимствованную у бактерий, чтобы вставлять в ДНК человека или животных новые элементы, удалять или исправлять ее участки, скажем, точечные мутации, вызывающие тяжелые болезни. Пациенту просто делают инъекцию «генетического лекарства», которое запускает процесс генного редактирования. Сейчас эту технологию применяют только экспериментально, известны отдельные успешные случаи. По сравнению с другими методами генной инженерии это дешевый и быстрй способ: редактирование одного гена занимает несколько часов и стоит около 75 долларов.

Хронические боли — серьезная проблема, которая отравляет жизнь миллионам людей. И, напротив, есть люди, которые от рождения полностью нечувствительны к боли. Это опасное состояние — ведь боль нужна, чтобы сигнализировать о болезнях или травмах. Однако генетики из Калифорнийского университета в Сан-Диего решили использовать ген нечувствительно к боли, чтобы создать лекарство от хронических болей.

Нечувствительность к боли связана с мутацией в натриевом канале Na _V 1.7. Na _V 1.7 — это белок, участвующий в передаче сигналов боли между нейронами.

Сложив эту информацию с технологией редактирования генов CRISPR, исследователи получили механизм отключения боли. Важно было сделать его временным, а не окончательным. Но генетикам удалось, не повреждая ДНК, «навесить» на нее заглушку, отключающую требуемый ген.

Команда разработала препарат CRISPR/ dead Cas9, подавляющий ген, кодирующий Na _V 1.7 у мышей. Его вводили путем спинномозговых инъекций (в позвоночник). В результате у мышей возникла почти полная нечувствительность к боли на срок до 44 недель. Побочных эффектов обнаружено не было.

Следующим шагом станет инструмент для редактирования ДНК, реализованный на основе человеческого белка. Система CRISPR — чужеродный белок, получаемый от бактерий, что сопряжено с риском иммунного ответа.

Исследователи надеются, что их метод, пройдя клинические испытания, сможет помочь в лечении ряда хронических болевых состояний. Его длительный, очень надежный, но, вместе с тем, все -таки временный эффект сочетается с отсутствием каких-либо отрицательных последствий, видимых на животных.

Между тем, в южнокорейском национальном университете Чоннам разработан каркас для регенерации костей с использованием мембранного белка (SEP), извлеченного из внутренней подкладки яичной скорлупы.

По материалам IFLScience