Генная терапия излечивает рак крови у 80% больных: в чем суть нового метода?

30 августа управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами (FDA) впервые в истории разрешило клиническое использование в медицине препарата генной терапии. Глава FDA заявил: «Мы перешагнули порог в новую эру медицины, где возможно индивидуальное перепрограммирование клеток больного таким образом, что они уничтожают раковые клетки».

В основу новой методики лег молекулярно-генетический «фокус», придуманный израильским ученым Зелигом Эшхаром.

Как развивается рак

Чтобы понять, как это работает, нужно вспомнить схему развития ракового заболевания. Раковые клетки – это клетки, которые стремительно и безостановочно делятся. С ними пытается справиться иммунная система, подавляя это деление. Иногда, очевидно, это происходит на ранней стадии, и тогда человек просто не узнает о том, с каким риском столкнулся. Но иногда иммунитет справляется и на поздней стадии, опухоль перестает расти или полностью исчезает. Тогда больной и его родственники говорят о «чудесном», необъяснимом исцелении, а в некоторых случаях — об успехах волшебных диет, заговоров и прочей нетрадиционной медицины.

Как лечат в традиционной медицине

Традиционная медицина долгое время предпочитала решать проблему в лоб: просто убивать злокачественные клетки химией или излучением. При всех жутких побочных действиях химио- и радиотерапии эти методы порой достигали цели. Но уже довольно давно онкологи поняли, что в опыт «чудесных исцелений» — когда иммунной системе пациента удается самой победить рак — стоит всмотреться повнимательнее. Если Т-лимфоциты могут распознавать и убивать опухоль, не затрагивая остальной организм, возможно, надо им просто помочь. На этом основаны методы иммунотерапии.

В чем состоит новый метод

Возможности генной инженерии открыли онкологам новые горизонты. Поскольку рак часто начинается с порчи какого-то гена, напрашивается прямой путь: залезть в раковые клетки и исправить сломанный ген. Но можно поступить иначе: генетически изменить Т-лимфоциты, чтобы они более эффективно убивали раковые клетки. На этом и основан новый метод CAR-T.

Супероружие, которое исследователи вручают Т-лимфоциту, — это новый рецептор, с огромной эффективностью распознающий раковые клетки. В клетку вставляют не сам рецептор, а его синтетический ген, и после этого лимфоцит становится непобедимым истребителем болезни. Остается лишь вернуть прокачанный лимфоцит обратно в кровоток и ждать… на этот раз уже не чуда, а закономерного результата.

Сертифицированный FDA протокол лечения Kymriah, выпущенный на рынок фармакологической компанией «Новартис», направлен на лечение острого лимфобластного лейкоза (рака крови) у больных в возрасте до 25 лет. Из крови пациента изымаются Т-лимфоциты и после предварительной заморозки отправляются в лабораторию. Там в них внедряют ген рецептора. Интересно, что для этого применяется вирус СПИДа, из которого предварительно выхолащивается патогенная составляющая. Остается лишь сам механизм внедрения в клетку, а вместо вирусного генома — тот самый ген нового рецептора. Вооруженный таким образом Т-лимфоцит, вернувшись к своему хозяину-пациенту, начинает «охотиться» и уничтожать раковые клетки организма, не ликвидируя при этом здоровые, как, например, это делает химиотерапия. Каждая модифицированная клетка Т-лимфоцита способна убивать до 100 000 раковых клеток.

Какие результаты

 

К генной терапии в современном мире весьма неоднозначное отношение, ее применение строго ограничено. Однако управление США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами FDA получило от медиков результаты клинических исследований на детях, больных лейкемией. Причем именно безнадежных случаев, когда были использованы все существующие методы лечения, медицина оказалась бессильна и родителям оставалось только попрощаться с детьми. Так вот, у 52 из 63 детей (82,5%), находившихся на грани смерти, которым повезло принять участие в исследовании с применением генетической терапии, болезнь отступила.

По результатам клинических исследований, опубликованных компанией «Новартис», у 83% из 63 пациентов, прошедших лечение, наблюдалась ремиссия заболевания. После получения официального разрешения от FDA этот метод стал частью повседневной клинической практики в США и в Израиле, давая врачам возможность спасать жизни еще вчера неизлечимых больных.

По материалам Snob.Ru

Читайте также:

У средневековых мумий нашли рак

Австралийка пошла под суд за ложь о чудесном исцелении от рака