Технология на основе генной терапии возвращает незрячим зрение

58-летний швейцарец стал первым в мире человеком, которому успешно «перепрограммировали» сетчатку глаза с помощью генной инженерии. Он 40 лет был полностью слепым из-за наследственного повреждения сетчатки, а после внутриглазной инъекции (и в специальных очках) смог увидеть предметы на столе.

Над разработкой этого прорывного метода работала международная команда ученых, но прежде всего — сотрудники Института глазных болезней в Базеле (Швейцария). Результаты описаны в статье, опубликованной в авторитетном британском научном журнале Nature.

У пациента, на котором опробовали новый метод, — пигментный ретинит. Это наследственное нейродегенеративное заболевание глаз. Из-за постепенно усиливающейся дистрофии сетчатки фоторецепторы перестают воспринимать свет, и человек теряет зрение.  Пигментный ретинит, зарегистрированный примерно у 2 млн человек в мире, до сих пор считался неизлечимым, но в некоторых странах проводятся успешные операции по протезированию сетчатки.

 

Технология на основе генной терапии (оптогенетика) позволила первому пациенту увидеть предметы, которые стояли перед ним на столе. В рамках этой технологии с помощью генной инженерии воздействуют на ганглиозные клетки — это третий тип фоточувствительных клеток глаза, помимо всем известных палочек и колбочек. Оказалось, что, хотя палочки и колбочки безнадежно разрушены болезнью, ганглиозные клетки после стимуляции начинают передавать в мозг световые импульсы, достаточные, чтобы пациент различал темные предметы на светлом фоне и наоборот. В частности, во время эксперимента в лаборатории ему удалось не только увидеть стакан на столе, но и взять его (то есть правильно оценить положение стакана в пространстве); позднее, дома, он смог различать предметы мебели, а также увидел дорожную разметку — «зебру» на пешеходном переходе.

Ганглиозные клетки стимулировали инъекцией генного векторного препарата: вектором служил аденоассоциированный вирус, который не вызывает у человека никаких болезней, а к нему была путем генной инженерии прикреплена РНК светочувствительного белка каналродопсина. Этот белок начал вырабатываться в сетчатке после инъекции, и понадобилось 5 месяцев, чтобы его стало достаточно для заметного улучшения зрения.

Помимо самой инъекции, пациент использовал особые очки, которые считывают реальное изображение и передают на сетчаку усиленные световые импульсы. Без очков эффект не наблюдался; отдельно без инъекции очки также не сработали.

Конечно, пока это «штучный» результат, полученный лишь на одном человеке. Сейчас существуют и другие процедуры для восстановления зрения у слепых, в том числе вживление в глаз электронного чипа. Какие виды терапии окажутся самыми эффективными и при этом доступными, пока неизвестно, но у оптогенетики хорошие шансы.

Генная терапия делает стремительные успехи. В частности, новый метод излечивает рак крови у 80% больных.

Читайте также:

Хроническую боль можно лечить «генетическими лекарствами», и довольно недорого

Сколько стоит самое дорогое лекарство в мире