Наследственные болезни долгое время отличались от всех прочих тем, что были неизлечимы принципиально. Мутации, которые несет в себе каждая клетка тела, до недавнего времени было невозможно исправить. Оставалась только заместительная или поддерживающая терапия, к которой пациент привязан на всю жизнь. Так, например, в случае гемофилии клетки человека производят недостаточно фактора VIII — одного из белков свертывания крови. Чтобы не страдать кровотечениями, больному необходимы постоянные инъекции недостающего белка, что влечет за собой расходы в несколько сотен тысяч долларов в год.
Недавно появился способ решить подобные проблемы раз и навсегда — с помощью генной терапии. В кровь пациенту вводят обезвреженный вирус, который «заражает» клетки тела и вводит в них недостающую копию здорового гена. Генная терапия уже одобрена для нескольких болезней — например, некоторых типов слепоты.
Однако такой метод лечения часто оказывается не только эффективным, но и дорогим. Дело в том, что производители могут позволить себе запросить высокую цену за разовую инъекцию ровно потому, что она позволяет избежать ежегодных затрат в сотни тысяч долларов и окупает себя всего за несколько лет. Именно поэтому самым дорогим лекарством в мире сегодня является генотерапевтический препарат. Это «Золгенсма» — разовая инъекция, призванная избавить пациентов от спинальной мышечной атрофии. Ее стоимость в США — 2,125 миллиона долларов.
Недавно компания Biomarin Pharmaceutical заявила о новой разработке – первой в мире генной терапии от гемофилии. По предварительным оценкам, за избавление от гемофилии А компания собирается запросить около трех миллионов долларов. На счету у Biomarin Pharmaceutical уже были успешно проведенные клинические испытания, однако регуляторные органы США отодвинули регистрацию до конца 2021 года: разработчики должны подтвердить, что терапия эффективна в долгосрочной перспективе.
Как сообщал «Вокруг Света. Украина», экстраординарный медведь — самый дорогой десерт в США. Baccarat Hotel в Нью-Йорке предлагает клиентам эксклюзивное мороженое за $1,500.
По материалам N +1
Читайте также:
Почему макадамия – самый дорогой орех в мире?
В Индии сделали самый дорогой в мире шоколад
Самый дорогой мотоцикл в мире идет в комплекте с бриллиантовым кольцом и часами
Туристическое страхование часто воспринимается как дополнительная трата средств, которой можно избежать. Однако, это ошибочное представление,…
Открытие учетной записи на игровой площадке обычно вознаграждается подарком. Иногда клиенту для этого достаточно завести…
В мире виноделия существует напиток, который завоевал сердца многих гурманов своим уникальным вкусом и ароматом.…
Рынок азартных развлечений в Украине активно развивается, что заметно по регулярному пополнению списка легальных онлайн-казино.…
Туризм ради игры становится всё более популярным среди путешественников по всему миру. Казино уже давно…
Рассказываем о бонусах Vbet. Мы расскажем о разных видах поощрений - как стандартных для всех…