Наследственные болезни долгое время отличались от всех прочих тем, что были неизлечимы принципиально. Мутации, которые несет в себе каждая клетка тела, до недавнего времени было невозможно исправить. Оставалась только заместительная или поддерживающая терапия, к которой пациент привязан на всю жизнь. Так, например, в случае гемофилии клетки человека производят недостаточно фактора VIII — одного из белков свертывания крови. Чтобы не страдать кровотечениями, больному необходимы постоянные инъекции недостающего белка, что влечет за собой расходы в несколько сотен тысяч долларов в год.
Недавно появился способ решить подобные проблемы раз и навсегда — с помощью генной терапии. В кровь пациенту вводят обезвреженный вирус, который «заражает» клетки тела и вводит в них недостающую копию здорового гена. Генная терапия уже одобрена для нескольких болезней — например, некоторых типов слепоты.
Однако такой метод лечения часто оказывается не только эффективным, но и дорогим. Дело в том, что производители могут позволить себе запросить высокую цену за разовую инъекцию ровно потому, что она позволяет избежать ежегодных затрат в сотни тысяч долларов и окупает себя всего за несколько лет. Именно поэтому самым дорогим лекарством в мире сегодня является генотерапевтический препарат. Это «Золгенсма» — разовая инъекция, призванная избавить пациентов от спинальной мышечной атрофии. Ее стоимость в США — 2,125 миллиона долларов.
Недавно компания Biomarin Pharmaceutical заявила о новой разработке – первой в мире генной терапии от гемофилии. По предварительным оценкам, за избавление от гемофилии А компания собирается запросить около трех миллионов долларов. На счету у Biomarin Pharmaceutical уже были успешно проведенные клинические испытания, однако регуляторные органы США отодвинули регистрацию до конца 2021 года: разработчики должны подтвердить, что терапия эффективна в долгосрочной перспективе.
Как сообщал «Вокруг Света. Украина», экстраординарный медведь — самый дорогой десерт в США. Baccarat Hotel в Нью-Йорке предлагает клиентам эксклюзивное мороженое за $1,500.
По материалам N +1
Читайте также:
Почему макадамия – самый дорогой орех в мире?
В Индии сделали самый дорогой в мире шоколад
Самый дорогой мотоцикл в мире идет в комплекте с бриллиантовым кольцом и часами
