В последние годы CRISPR/Cas9 и другие технологии редактирования геномов высших организмов оказали большое влияние на развитие биомедицины и других областей науки.
В частности, CRISPR/Cas9 базируется на иммунной системе бактерий. В основе этой молекулярной системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы (CRISPR), а также бактериальный белок под названием Cas9.
С помощью CRISPR/Cas9 можно исправить неправильные последовательности геномов и таким образом излечить наследственные заболевания человека. Но, тем не менее, как сообщил старший научный сотрудник из Института наук о жизни ПУ Вэй Вэньшэн, из-за целого ряда недостатков технология CRISPR/Cas9 пока не применяется в клиническом лечении заболеваний и нуждается в совершенствовании.
Более точная технология
Технология CRISPR/Cas9 считается недостаточно точной. Из-за неточного редактирования возможно увеличение риска иммунологического повреждения. Суть проблемы, по мнению Вэньшэня, заключается в том, что создание системы зависит от чужеродного белка.
Рибонуклеиновые кислоты (РНК) — биополимеры, в нуклеотидной последовательности которых может быть записана генетическая информация. Научная группа под руководством Вэй Вэньшэна обнаружила, что для редактирования неправильных генов достаточно ввести специально созданный РНК-гид и при этом не нужно участие чужеродного белка.
Новая технология получила название LEAPER (leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA).
Такие достоинства технологии LEAPER, как эффективность и точность, уже проверены в экспериментах. При ее помощи исследователи успешно исправили дефектные клетки у пациентов с синдромом Гурлер.
По материалам Новое Время
Читайте также:
Китай подтвердил существование детей с отредактированными генами
В Британии допустили генетическую модификацию детей
На МКС провели редактирование генома
